הפצת ידיעות עסקיות ברחבי העולם
שירות של
מ.ג.מ. פרסומים בינלאומיים בע"מ
נציגים של BusinessWire
BioTime

חברת Cell Cure Neurosciences, חברת בת של BioTime, קיבלה אישור FDA להתחלת ניסוי קליני Phase I/IIa עם מוצר ה-OpRegen® המופק מתאי גזע עובריים לטיפול בניוון מקולרי תלוי גיל מהסוג ה"יבש"

• אישור IND (תרופה מחקרית חדשה) לניסוי קליני I/IIa Phase מסוג dose escalation (העלאת מינונים במתן חד פעמי) בחולים עם ניוון מקולרי תלוי גיל מהסוג ה"יבש" (Dry-AMD) הנמצאים בשלב החמור של המחלה הכולל "ניוון גיאוגרפי" (Geographic Atrophy; GA) • אין כיום טיפול מאושר למחלת ה- Dry-AMD, שהינה הגורם השכיח ביותר לפגיעה בראייה באוכלוסייה המזדקנת בארצות הברית ובמדינות מפותחות נוספות • OpRegen® הינו התכשיר הראשון של תאי פיגמנט הרשתית (Retinal Pigment Epithelium; RPE) אשר הופק מתאי גזע עוברים אנושיים ללא מרכיבים מבעלי חיים (xeno-free) ואושר להשתלה בחולי AMD Dry-

25/11/2014 11:30
אלמדה, קליפורניה וירושלים, ישראל--(BioTime, Inc. (NYSE MKT: BTX ו- Cell Cure Neurosciences Ltd. (להלן, "סלקיור") הודיעו היום כי מנהל המזון והתרופות האמריקני (ה-FDA) אישר את בקשת ה-IND (תרופה מחקרית חדשה) של "סלקיור" להתחיל ניסוי קליני Phase I/IIa עם מוצר ה- OpRegen®בחולים הסובלים ממקרים חמורים של ניוון מקולרי תלוי גיל  מהסוג ה"יבש" (Dry-AMD) הכוללים "ניוון גיאוגרפי" (Geographic Atrophy; GA). מחלת ה- AMD הינה הגורם השכיח ביותר לעיוורון באוכלוסייה המזדקנת בארצות הברית ובהרבה מדינות מפותחות נוספות ברחבי העולם. בעוד שקיימים טיפולים שונים לסוג ה"רטוב" של AMD, שכיחותו היא רק 10% מכלל מקרי ה-AMD. נכון להיום, אין מוצר FDA מאושר לטיפול בסוג ה"יבש" ששכיחותו בקרב כלל החולים במחלת ה- AMD היא כ-90%.

OpRegen® הינו תכשיר נטול מרכיבים מן החי של תאי RPE (תאי פיגמנט של הרשתית) ברמת ניקיון ופעילות גבוהים שהופקו מתאי גזע עובריים אנושיים (hESCs). "סלקיור" תבצע את הניסוי הקליני בישראל, ניסוי שיבחן את הבטיחות והיעילות של מינונים עולים של התכשיר לאחר הזרקה חד-פעמית של OpRegen® למרווח התת-רשתי של העין. גיוס החולים צפוי להתחיל ב-2014 לאחר אישור הניסוי הקליני ע"י משרד הבריאות הישראלי.

אודות הניסוי הקליני ב- OpRegen®

הניסוי הקליני Phase I/IIa של "סלקיור" הוא ניסוי לבחינת הבטיחות והיעילות הראשונית של מינונים עולים של תאי RPE שהופקו מתאי גזע עובריים אנושיים המושתלים למרווח התת-רשתי בחולי AMD מהסוג ה"יבש" הנמצאים בשלב המתקדם של המחלה. הניסוי שיהיה ניסוי “תווית פתוחה” (החולה והרופא יודעים לאיזו קבוצת טיפול משתייך המטופל) לא אקראי וייערך במרכז רפואי אחד וייבחן שלושה מינונים בטווח שבין 50,000 ל-500,000 תאים. סה"כ יגוייסו 15 חולים. החולים שיגוייסו יהיו בני 55 ומעלה שאובחנו בבדיקת גלגל העין כסובלים מ-AMD מהסוג ה"יבש" (non-neovascular, ללא גדילה של כלי דם חדשים מתחת לגומה המרכזית שברשתית, fovea) עם ניוון גיאוגרפי במקולה ואינם סובלים ממחלות עיניים נוספות. העין הסובלת יותר מהמחלה היא זו שתטופל בעוד שהעין השנייה תשמש כביקורת. לאחר ההשתלה, ייערך מעקב של 12 חודשים במרווחי בדיקה ספציפיים וקבועים מראש המאפשרים את הערכת הבטיחות והסבילות של OpRegen® בחולים. המטרה המשנית של הניסוי הקליני הינה בחינת היכולת של OpRegen®  להקלט, לשרוד ולהשרות שינויים ביכולת הראייה. נוסף על איפיון מעמיק של תפקודי הראייה, ייעשה שימוש בשיטות הדמייה שונות של הרשתית על מנת לכמת את השינויים המבניים ואת קצב הגדילה של הניוון הגיאוגרפי. המחקר ייערך במרכז הרפואי "הדסה עין כרם" שבירושלים.

"אישור ה-FDA לבקשת ה-IND שלנו להתחלת הניסוי הקליני Phase I/IIa ב- OpRegen® מהווה אבן דרך משמעותית לחברה ואבן דרך בפיתוח טיפולים מבוססי תאי גזע מעוברים אנושיים במחלות משמעותיות", כך אמר פרופ' בנימין ראובינוף, המדען הראשי של "סלקיור", המכהן גם כמנהל מחלקת נשים ויולדות במרכז הרפואי הדסה עין כרם שבירושלים ועומד בראש המרכז לחקר תאי גזע עובריים במרכז זה. עוד ציין ראובינוף: "אנו מצפים בכליון עיניים להתחלת הניסוי הראשון מסוגו ולהמשך הפיתוח הקליני של OpRegen®".

לדברים אלה הוסיף פרופ' אייל בנין, מנהל המרכז למחלות ניווניות של הרשתית והמקולה במחלקת העיניים של המרכז הרפואי-אוניברסיטאי הדסה עין כרם שבירושלים, אשר יחד עם פרופ' ראובינוף פיתח את הטיפול החדשני במהלך העשור האחרון: "ניסוי ה-Phase I/IIa ב-OpRegen®, שתערוך "סלקיור", תוכנן כך שפרט לנתוני בטיחות, יוכל הניסוי לספק מידע אובייקטיבי ראשוני, מבני ותפקודי באשר ליכולת תאי hESCs-RPE מושתלים להאט את קצב ההתקדמות של הניוון הגיאוגרפי". בנוסף ציין פרופ' בנין: "אנו נרגשים ביותר מכך שטיפול ייחודי זה, המבוסס על תאי גזע של עוברים אנושיים, עתיד סוף סוף להיבחן בקרב חולי AMD מהסוג ה"יבש", מחלה ללא כל טיפול מאושר כיום הפוגעת באורח חריף באיכות חיי האוכלוסייה המזדקנת".

מידע אודות הניסוי יהיה זמין באתר ClinicalTrials.gov של המכונים הלאומיים לבריאות, ובאופן ספציפי בקישור http://www.clinicaltrials.gov/ct2/home. מידע נוסף יהיה זמין באתר האינטרנט של "סלקיור", בכתובת http://www.cellcureneurosciences.com/.

אודות ניוון מקולרי תלוי גיל

ניוון מקולרי תלוי גיל (AMD) הינה אחת ממחלות הזקנה השכיחות ביותר ומחלת העיניים המובילה בגרימת לקות ראייה בקרב האוכלוסייה המזדקנת בארצות הברית, אירופה ואוסטרליה. מחלת ה-AMD משפיעה על המקולה, האזור ברשתית האחראי על ראייה חדה ומרכזית, החיונית לזיהוי פנים, קריאה ונהיגה. קיימים שני סוגים של AMD. הסוג ה"יבש" (Dry-AMD) המתפתח באיטיות וללא תחושת כאב, אשר עשוי להתפתח לדרגה החמורה הכוללת ניוון גיאוגרפי שבו תאי RPE ופוטורצפטורים התנוונו ונעלמו. כאשר ההתנוונות מערבת את הגומה המרכזית (ה-fovea; מרכז המקולה), מאבדים החולים את ראייתם המרכזית ועלולים לפתח עיוורון. מדי שנה מתווספים כ-1.6 מיליון חולי חדשים של AMD מהסוג ה"יבש" בארצות הברית בעת שלא קיים עדיין טיפול יעיל למחלה. ההפסד הכלכלי השנתי לתוצר המקומי הגולמי בארצות הברית המשויך למחלה מוערך בכ-24.4 מיליארד דולר. פוטנציאל השוק של טיפול כלל-עולמי בניוון גיאוגרפי נאמד במעל 5 מיליארד דולר. כ-10% מהחולים ב-AMD מהסוג ה"יבש" יפתחו AMD מהסוג ה"רטוב" (neovascular, המערב גדילה של כלי דם חדשים מתחת לגומה המרכזית), הצורה השנייה בשכיחותה של המחלה, שמתבטאת בדרך כלל בפגיעה חריפה ועלולה להביא לאובדן ראייה חמור בתוך שבועות ספורים. ב-AMD מהסוג ה"רטוב" ניתן לטפל באמצעות מעכבי VEGF המשווקים כיום. עם זאת, תכשירים אלה בדרך כלל דורשים הזרקות תכופות ולמרות הטיפול בהן, לעיתים קרובות החולים ממשיכים לסבול מהמשך התקדמות מחלת הבסיס,  מחלת ה-AMD מהסוג ה"יבש". היקף המכירות הכלל-עולמי השנתי של מעכבי VEGF לטיפול בסוג ה"רטוב" של AMD מוערך כיום בכ-7 מיליארד דולר.

מאמינים כי הסיבה להתפתחות מחלת ה-AMD מהסוג ה"יבש" הינה אי תפקודם של תאי ה-RPE. אי לכך, אחת האסטרטגיות הטיפוליות החדשות והמרגשות ביותר בכל הנוגע ל-AMD מסוג זה היא השתלת תאי RPE צעירים ובריאים ויחליפו את אלה שאבדו עם הגיל ויתמכו ברקמה במקומם. תאי גזע פלוריפוטנטים (בעלי יכולת התמיינות), כדוגמת תאי גזע עובריים, יכולים לשמש כמקור לייצור תאי RPE בריאים בהיקף תעשייתי.

אודות OpRegen®

OpRegen® של "סלקיור" מורכב מתאי RPE שהופקו בתהליך מוגן בפטנט המניע את ההתמיינות המכוונת של תאי גזע עובריים אנושיים לתאי RPE ברמת ניקיון גבוהה מאוד. OpRegen® הינו תכשיר "xeno-free", דהיינו, תכשיר שלא נעשה שימוש במרכיבים שמקורם בבעלי חיים הן בתהליך ההפקה וההגדלה של תאי הגזע העובריים האנושיים והן בתהליך ההתמיינות המכוונת שלהם ל-RPE. ההמנעות משימוש במרכיבים שמקורם בבעלי חיים מסירה אי אלו חששות באשר לבטיחות התכשיר. OpRegen® מוכן כתרחיף של תאי RPE. ניסויים פרה-קליניים בעכברים הראו שלאחר הזרקה חד-פעמית של OpRegen® כתרחיף תאי למרווח התת-רשתי, התארגנו התאים במהירות במבנה החד-שכבתי הטבעי שלהם ושרדו לאורך כל חייו של בעל החיים. OpRegen® מיועד להיות "מוצר מדף" אלוגנאי שיסופק למנתחי רשתית בפורמולציה הסופית מוכן להזרקה. בשונה מהטיפולים המשווקים כיום לטיפול ב-AMD מהסוג ה"רטוב" המצריכים הזרקות תכופות לעין כדוגמת Lucentis ו-Eylea, , צפוי שהטיפול ב-OpRegen® ינתן בהזרקה חד-פעמית.

אודות Cell Cure Neurosciences בע"מ

Cell Cure Neurosciences בע"מ הוקמה בשנת 2005 כחברת בת של ES Cell International Pte. בע"מ (ESI), כיום חברת הבת של BioTime, Inc (NYSE MKT: BTX). BioTime שולטת בעקיפין דרך חברות הבת שלה ובמישרין ב-62.5% ממניות חברת Cell Cure. בעלת המניות השנייה בגודלה ב-Cell Cure היא HBL הדסית ביו-אחזקות (TASE: HDST, OTC: HADSY) ואחריה טבע תעשיות פרמצבטיות בע"מ (NYSE: TEVA). Cell Cure ממוקמת בקמפוס המרכז הרפואי הדסה שבירושלים, ישראל. משימתה של Cell Cure היא להפוך לספקית מובילה של טיפולים תאיים אנושיים לטיפול במחלות ניווניות של הרשתית ושל מערכת העצבים. הפלטפורמה הטכנולוגית של החברה מתבססת על ייצור מגוון מוצרים תאיים מתאי גזע עובריים אנושיים ברמת איכות קלינית שהופקו בתנאי GMP. ההתמקדות כיום היא על פיתוח תאי RPE לטיפול בניוון מקולרי תלוי גיל. מידע נוסף על Cell Cure ניתן למצוא באתר החברה www.cellcureneurosciences.com. וידאו של מצגת שניתנה ע"י מנכ"ל Cell Cure, ד"ר צ'ארלס אירווינג, נמצא באתר האינטרנט של BioTime.

אודות BioTime

BioTime היא חברת ביוטכנולוגיה העוסקת במחקר ופיתוח מוצרים בתחום הרפואה הרגנרטיבית. רפואה רגנרטיבית מיוחסת לטיפולים המבוססים על טכנולוגיית תאי גזע המיועדים לשיקום תפקוד תאים ורקמה שאבדו עקב מחלה ניוונית או פציעה. BioTime מתמקדת בטכנולוגיית תאי גזע פלוריפוטנטים המבוססת על תאי גזע עובריים אנושיים ("hES") ועל תאי גזע פלוריפוטנטים מושרים ("iPS"). תאי hES ו-iPS מאפשרים ייצור כל סוג וסוג מתאי גוף האדם ולכן מהווים הבטחה משמעותית לפיתוח של מספר מוצרים טיפוליים חדשים. המוצרים הטיפוליים ומוצרי המחקר של BioTime כוללים מגוון רחב של מוצרים מוגני פטנט, תאי גזע ®PureStem, הידרוג'ל ®HyStem, מצעי גידול לתאים וערכות התמיינות. BioTime מפתחת אתRenevia™  (מוצר HyStem®), מטריקס ביוקומפטבילי מבוסס חומצה היאלורונית וקולגן להשתלת תאים ביישומים קליניים שונים בבני אדם, ומתכננת להתחיל ניסוי קליני ב- Renevia™  במהלך 2014. בנוסף, BioTime פיתחה את  ®Hexend, מרחיב נפח פלזמת דם לשימוש בניתוחים, טיפולי חירום במצבי טראומה ויישומים אחרים. ®Hextend מיוצר ומופץ בארצות הברית על ידי חברת Hospira Inc  ובדרום קוריאה על ידי חברת HealthCare CJ, במסגרת הסכמי רישוי בלעדיים.

BioTime גם מפתחת תאי גזע ומוצרים אחרים למחקר, לטיפול ולאבחון באמצעות חברות הבת שלה:

• Asterias Biotherapeutics המפתחת טיפולים מבוססי תאי גזע פלוריפוטנטים בנוירולוגיה ובאונקולוגיה, כוללים תאי מקור אוליגודנרוציטיים AST-OPC1 לטיפול בפגיעה בחוט השדרה, בטרשת נפוצה ובשבץ, ותאים דנדריטיים אלוגנאים AST-VAC2, לטיפול בסרטן. Asterias נסחרת ב- NYSE MKT תחת הסימול AST.

• BioTime אסיה, חברה בהונג קונג המורשית להציע ולמכור מוצרי מחקר של חטיבת BIO ESI של BioTime.

• Cell Cure Neurosciences  היא חברת ביוטכנולוגיה ישראלית המתמקדת בפיתוח טיפולים מבוססי תאי גזע לטיפול במחלות רשתית ומחלות נוירולוגיות, הכוללים פיתוח תאי RPE לטיפול בניוון מקולרי ופיתוח טיפולים לטרשת נפוצה.

• ESI BIO היא חטיבת המחקר והשיווק של BioTime, המספקת לחוקרי תאי גזע מוצרים וטכנולוגיות שיאפשרו להם לתרגם את עבודתם ליישומים קליניים, לרבות תאי הגזע ®PureStem וההידרוג'ל ®HyStem.

• חברת LifeMap Sciences משווקת, מוכרת, ומפיצה את GeneCards®, מאגר מידע מוביל בתחום הגנום האנושי, כחלק ממערך בסיסי נתונים משולבים הכוללים גם את מאגר  המידעLifeMap Discovery ®  על התפתחות עוברית, מחקר תאי גזע ורפואת רגנרטיבית, ומאגר המידע MalaCards, על מחלות בבני האדם.

• חברת LifeMap Solutions היא חברת בת של Sciences LifeMap המתמקדת בפיתוח מוצרי בריאות ניידים (mHealth).

• OncoCyte מפתחת מוצרים וטכנולוגיות לאבחון וטיפול בסרטן, לרבות PanC-Dx™, כאשר ארבעה ניסויים קליניים בתהליכי הכנה.

• OrthoCyte מפתחת טיפולים למחלות וחבלות אורטופדיות.

• ReCyte Therapeutics מפתחת טיפולים למגוון מחלות לב ואיסכמיות, כמו גם מוצרים למחקר באמצעות טכנולוגיית תכנות תאים מחדש.

מניית BioTime נסחרת ב MKT NYSE, סימול BTX. למידע נוסף, אנא בקרו באתר www.biotimeinc.com או ב-Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTube ו-Google+.

הצהרת הסרת חבות

הצהרות הנוגעות לתוצאות כספיות עתידיות ו/או תוצאות פעילות עסקית עתידית, צמיחה עתידית במחקר, טכנולוגיה, פיתוח קליני, והזדמנויות אפשריות לחברת BioTime ולחברות הבת שלה, לצד הצהרות אחרות על ציפיות, אמונות, מטרות או תוכניות הבאים מפיהם של צוות הניהול מהווים הצהרות תחזית עתידיות. כל אמירה שאינה עובדה היסטורית (כולל, אך לא מוגבל להצהרות המכילות מילות כגון "רצון", "מאמין", "מתכנן", "צופה", "מצפה", "הערכות") צריכה להיחשב גם היא כתחזית מידע עתידי. תחזית מידע עתידי כרוכה בסיכונים ובאי ודאויות, הכוללים, ללא הגבלה, סיכונים הגלומים בפיתוח ו/או המסחור של מוצרים פוטנציאליים, חוסר ודאות בתוצאות של ניסויים קליניים או אישורים רגולטוריים, הצורך והיכולת להשיג הון עתידי, ואחזקת זכויות קניין אינטלקטואלי. תוצאות בפועל עשויות להיות שונות באופן מהותי מן התוצאות החזויות בתחזית עתידית זו ויש להעריכה כאמורה יחד עם אי ודאויות רבות המשפיעות על עסקי  BioTime וחברות הבת שלה, במיוחד אלה שהוזכרו בהצהרות האזהרה שהוגשו לרשות לניירות הערך על ידי BioTime. BioTime מתנערת מכל כוונה או התחייבות לעדכן הצהרות תחזית אלה.

לקבלת מידע שוטף מחברת BioTime אנא כנסו לקישור הבא והצטרפו לרשימת התפוצה שלנו http://news.biotimeinc.com

תוכן הודעה זו בשפת המקור מהווה את הגרסה הרשמית והמהימנה היחידה של מסמך זה. תרגומים מסופקים למטרות נוחיות בלבד ויש להצליבם מול המסמך בשפת המקור, המהווה את הגרסה היחידה של טקסט זה שהינה בעלת תוקף משפטי.

המקור: BioTime, Inc.

לצפייה בהודעה בשפת המקור

http://www.businesswire.com/news/home/20141103005365/en

תוכן הודעה זו בשפת המקור מהווה את הגרסה הרשמית והמהימנה היחידה של מסמך זה. תרגומים מסופקים למטרות נוחיות בלבד ויש להצליבם מול המסמך בשפת המקור, המהווה את הגרסה היחידה של טקסט זה שהינה בעלת תוקף משפטי.
פרטי קשר
BioTime, Inc.
Judith Segall, 510-521-3390 ext. 301
jsegall@biotimemail.com