דרמשטט, גרמניה וניו-יורק—(BUSINESS WIRE)—חברות התרופות מרק ופייזר הודיעו שמנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק אישור מסלול מהיר ל-*Avelumab, נוגדן ניסיוני אנטי PD-L1 חד-שבטי ממקור אנושי מלא, לטיפול בקרצינומה גרורתית של תאי מרקל (MCC), סוג של סרטן עור נדיר ואלים. [1,2]
אישור זה נשען על הייעוד שייעד ה-FDA ב-21 בספטמבר 2015 ל-Avelumab לטיפול ב-MCC למסלול תרופה יתומה. המסלול המהיר מיועד להקל על הפיתוח ולזרז את בחינתן של תרופות לטיפול במצבים רפואיים חמורים ולענות על צרכים רפואיים שנותרו ללא מענה.
אישור זה נשען על הייעוד שייעד ה-FDA ב-21 בספטמבר 2015 ל-Avelumab לטיפול ב-MCC למסלול תרופה יתומה. המסלול המהיר מיועד להקל על הפיתוח ולזרז את בחינתן של תרופות לטיפול במצבים רפואיים חמורים ולענות על צרכים רפואיים שנותרו ללא מענה.
"אנו שמחים שה-FDA ממשיך להכיר בצרכים חסרי המענה והדחופים של חולי קרצינומה גרורתית של תאי מרקל באמצעים רגולטורים למענק מסלול מהיר ל-Avelumab," אמר ד"ר לוציאנו רוזטי, ראש מחלקת מחקר ופיתוח גלובלי בחטיבה הביופרמצבטית של חברת מרק. "אנו מצפים לקראת העבודה המשותפת עם ה-FDA על תהליך הבחינה המזורזת של Avelumab, ואנו מקווים להיות מסוגלים לספק בעתיד אפשרות טיפול פוטנציאלי חדש לחולים בסרטן קשה לטיפול זה."
"אנו שמחים לעבוד עם שותפינו במרק על פיתוח Avelumab בחולים עם קרצינומה של תאי מרקל עמידה או חוזרת," אמר ד"ר מייס רוט'נברג, סגן נשיא בכיר לפיתוח קליני ורפואי ומנהל רפואי של פייזר אונקולוגיה. "המסלול המהיר יאפשר לנו לתאם מאמצים אלה עם ה-FDA בצורה טובה יותר."
המסלול המהיר מיועד לתכנית הפיתוח הקליני של Avelumab לטיפול ב-MCC גרורתי, הכולל מחקר שלב 2, JAVELIN Merkel 200, כדי להעריך את הבטיחות ואת היעילות של Avelumab בחולים עם MCC גרורתי שהתקדם לאחר לפחות מערך אחד של טיפולי כימותרפיה. המטרה העיקרית במחקר זה היא שיעור התגובה האובייקטיבית והמטרה המשנית כוללת בדיקת משך התגובה, מידת ההישרדות כאשר המחלה בנסיגה, אחוזי הישרדות כלליים ובטיחות. המחקר, אליו נרשמו 88 חולים – מספר גבוה מ-84 החולים שציפו שיירשמו – ייערך במקומות שונים כגון אסיה פסיפיק, אוסטרליה, אירופה וצפון אמריקה.
תכנית הפיתוח הקליני ל- Avelumabכוללת כעת מעל ל-1000 חולים שקיבלו טיפול עבור מעל ל-15 סוגי גידולים לרבות סרטן השד, סרטן הוושט והקיבה, סרטן ראש וצוואר, MCC, סרטן מזותליומה, מלנומה, סרטן ריאות מסוג תאים לא קטנים, סרטן שחלות, סרטן תאי הכליה וסרטן השלפוחית.
אודות מסלולי ה-FDA
הענקת אישור המסלול המהיר ומסלול התרופה היתומה על ידי ה-FDA ל-MCC גרורתי אינו משנה את הדרישות הרגולטוריות הרגילות לביסוס מידת הבטיחות והיעילות של תרופה באמצעות מחקרים מתאימים ומבוקרים היטב שיאפשרו את אישורה.
הענקת אישור המסלול המהיר ומסלול התרופה היתומה על ידי ה-FDA ל-MCC גרורתי אינו משנה את הדרישות הרגולטוריות הרגילות לביסוס מידת הבטיחות והיעילות של תרופה באמצעות מחקרים מתאימים ומבוקרים היטב שיאפשרו את אישורה.
המסלול המהיר מתוכנן להקל על פיתוח ולזרז את בחינתן של תרופות לטיפול במצבים רפואיים חמורים ולענות על צרכים רפואיים שנותרו ללא מענה. משעה שתרופה מתקבלת למסלול המהיר, מתקיימת תקשורת מוקדמת ותכופה בין ה-FDA לחברת התרופות לאורך תהליך הפיתוח ובחינת התרופה כולו. תכיפות התקשורת יכולה לעזור לפתור סוגיות ולענות על שאלות במהירות ולעיתים קרובות להוביל לאישור מוקדם של התרופה והנגשתן של תרופות חשובות חדשות לחולים. מוצרי המסלול המהיר מועמדים להליכי בחינה ואישור מזורזים, בתנאי שהם עומדים בקריטריונים הרלוונטיים, ולבחינה מתמשכת של יישומי שוק על ידי ה-FDA.
מסלול תרופה יתומה מוענק לתרופות המיועדות לטיפול במחלות או הפרעות נדירות המשפיעות על פחות מ-200,000 איש בארצות הברית או מחלות שמשפיעות על מעל ל-200,000, אבל שהתרופות להן אינן צפויות לכסות את עלויות הפיתוח והשיווק שלהן.
Avelumab* הוא שם לא קנייני בינלאומי המוצע לנוגדןPD-L1 החד-שבטי (MSB0010718C). Avelumab נחקר כעת קלינית ועוד לא הוכח בטוח לשימוש או יעיל. אין כל ערובה לכך ש- Avelumab יאושר בהתוויה המיועדת על ידי כל רשות בריאות ברחבי העולם.
הפניות
1. Hughes MP et al. Merkel cell carcinoma: epidemiology, target, and therapy. Curr Dermatol Rep 2014;3:46–53.
2. Kaae J et al. Merkel cell carcinoma: incidence, mortality, and risk of other cancers. J Natl Cancer Inst 2010;102(11):793–801.
1. Hughes MP et al. Merkel cell carcinoma: epidemiology, target, and therapy. Curr Dermatol Rep 2014;3:46–53.
2. Kaae J et al. Merkel cell carcinoma: incidence, mortality, and risk of other cancers. J Natl Cancer Inst 2010;102(11):793–801.
אודות קרצינומה של תאי מרקל (MCC)
MCC היא מחלה נדירה ואלימה שבה תאי סרטן נוצרים בשכבה העליונה של העור, בקרבת קצות העצבים. MCC, אשר ידועה גם בשם קרצינומה נוירואנדוקריניים של סרטן העור או סרטן trabecular, מתחילה לעתים קרובות באזורים של העור החשופים לשמש, כולל הראש והצוואר, ידיים, רגליים והגו. גורמי סיכון לקרצינומה של תאי מרקל כוללים חשיפה לשמש או מערכת חיסונית חלשה (לדוגמה מושתלי איברים, נשאי HIV / חולי איידס וחולי סרטן מסוגים אחרים כגון לוקמיה לימפוציטית כרונית - הנמצאים בסיכון גבוה יותר). זכרים לבנים מעל גיל 50 נמצאים גם הם בסיכון מוגבר. MCC נוטה לשלוח גרורות בשלב מוקדם, מתפשט בתחילה לבלוטות הלימפה הקרובות ולאחר מכן לאזורים מרוחקים יותר בגוף, כולל בלוטות לימפה אחרות או אזורים של העור, הריאות, המוח, העצמות או איברים אחרים. אפשרויות טיפול שקיימות היום ל-MCC כוללות ניתוח, הקרנות וכימותרפיה. טיפול בגרורות או שלב 5 של MCC הוא בדרך כלל פליאטיבי.
MCC היא מחלה נדירה ואלימה שבה תאי סרטן נוצרים בשכבה העליונה של העור, בקרבת קצות העצבים. MCC, אשר ידועה גם בשם קרצינומה נוירואנדוקריניים של סרטן העור או סרטן trabecular, מתחילה לעתים קרובות באזורים של העור החשופים לשמש, כולל הראש והצוואר, ידיים, רגליים והגו. גורמי סיכון לקרצינומה של תאי מרקל כוללים חשיפה לשמש או מערכת חיסונית חלשה (לדוגמה מושתלי איברים, נשאי HIV / חולי איידס וחולי סרטן מסוגים אחרים כגון לוקמיה לימפוציטית כרונית - הנמצאים בסיכון גבוה יותר). זכרים לבנים מעל גיל 50 נמצאים גם הם בסיכון מוגבר. MCC נוטה לשלוח גרורות בשלב מוקדם, מתפשט בתחילה לבלוטות הלימפה הקרובות ולאחר מכן לאזורים מרוחקים יותר בגוף, כולל בלוטות לימפה אחרות או אזורים של העור, הריאות, המוח, העצמות או איברים אחרים. אפשרויות טיפול שקיימות היום ל-MCC כוללות ניתוח, הקרנות וכימותרפיה. טיפול בגרורות או שלב 5 של MCC הוא בדרך כלל פליאטיבי.
אודות Avelumab
Avelumab (הידוע גם כ-MSB0010718C) הוא נוגדן מחקרי ממקור אנושי מלא אנטיPD-L1 IgG1 חד שבטי. הנחת המחקר היא שעל ידי עיכוב אינטראקציות PD-L1 מאפשר Avelumab את ההפעלה של תאי T והמערכת החיסונית הנרכשת. על ידי שמירה על אזור FC מקורי, חושבים ש-Avelumab מעורר את מערכת החיסון המולדת וגורם להרעלת תאים תלוית נוגדנים (ADCC). בחודש נובמבר 2014, מרק ופייזר הודיעו על שיתוף פעולה אסטרטגי לפיתוח ושיווק משותף של Avelumab.
אודות הברית בין חברת מרק לפייזר
אימונו-אונקולוגיה נמצאת בראש סדר העדיפויות של מרק ופייזר. הברית האסטרטגית הגלובלית בין מרק ופייזר מאפשרת לחברות ליהנות מנקודות החוזק ומן היכולות של כל אחת מהן ולהמשיך ולחקור את הפוטנציאל הטיפולי של Avelumab, נוגדן אנטי-PD-L1 מחקרי שהתגלה ופותח ראשית על ידי חברת מרק. הברית האימונו-אונקולוגית תפתח ותשווק במשותף את Avelumab ותקדם את נוגדן ה-PD-1 של פייזר. במסגרת שיתוף הפעולה ישתפו החברות פעולה בעד 20 תכניות פיתוח קליני אימונו-אונקולוגיות בעדיפות גבוהה, לרבות ניסויי שילוב, שרבים מהם צפויים להתחיל בשנת 2015.
חברת פייזר: עבודה משותפת לקראת עולם בריא יותר
אנו בחברת פייזר מיישמים את המדע ואת המשאבים הגלובליים שלנו כדי להביא לחולים טיפולים שמאריכים ומשפרים באופן משמעותי את חייהם. אנו שואפים לקבוע את התקן לאיכות, בטיחות ולערך באמצעות גילוי, פיתוח וייצור של מוצרים רפואיים. התיק הגלובלי שלנו כולל תרופות וחיסונים, כמו גם רבים מן המוצרים הרפואיים לצרכן הידועים ביותר בעולם. מדי יום עובדים עמיתי פייזר בשווקים מפותחים ומתפתחים כדי לקדם בריאות, מניעה, טיפול ותרופות למחלות המפחידות ביותר של זמננו. בהתאם לאחריות שיש לנו כאחת מן החברות הביופרמצבטיות החדשניות המובילות בעולם, אנו משתפים פעולה עם ספקי שירותי בריאות, ממשלות וקהילות מקומיות כדי לתמוך ולהרחיב את הגישה לשירותי בריאות אמינים וזמינים ברחבי העולם. במשך יותר מ-150 שנים עמלה פייזר להביא מזור לכל מי שתלה בה תקוותו. למידע נוסף בקרו באתר החברה www.pfizer.com.
Merck KGaA, דרמשטט, גרמניה
חברת מרק מן העיר דרמשטט שבגרמניה, היא חברה מובילה למוצרי היי-טק חדשניים ובאיכות עליונה בתחום המוצרים הרפואיים, מדעי החיים וחומרים ביצועיים. לחברה יש שישה עסקים – ביופרמצבטיקה, בריאות הצרכן, אלרגופארמה, ביוסימילרים, מדעי החיים וחומרים ביצועים – ומחזור המכירות שלה בשנת 2014 עמד על 11.3 מיליארד אירו. כ-39,000 עובדים ב-66 מדינות עמלים כדי לשפר את איכות חייהם של חולים, לטפח את ההצלחה של לקוחות ולסייע לעמוד באתגרים גלובליים. מרק הוא חברת התרופות והכימיקלים הוותיקה בעולם - מאז 1668 מסמלת החברה חדשנות, הצלחה עסקית ויזמות אחראית. משפחת המייסדים, המחזיקה בכ-70% ממניות החברה, הייתה ונותרה בעלי הרוב בחברה עד היום. מרק מחזיקה בזכות העולמית לשם מרק ולמותג. יוצאי הדופן היחידים הם קנדה וארצות הברית, בהן החברה פועלת תחת השמות MD Serono, EMD Millipore ו-EMD חומרים ביצועיים.
כל ההודעות לעיתונות של חברת מרק מופצות בדואר אלקטרוני במקביל לעלייתן לאתר האינטרנט של החברה. אנא כנסו ל- www.merckgroup.com/subscribe להרשמה מקוונת, שינוי בחירה או הפסקת שירות זה.
הצהרת הסרת חבות פייזר
Avelumab (הידוע גם כ-MSB0010718C) הוא נוגדן מחקרי ממקור אנושי מלא אנטיPD-L1 IgG1 חד שבטי. הנחת המחקר היא שעל ידי עיכוב אינטראקציות PD-L1 מאפשר Avelumab את ההפעלה של תאי T והמערכת החיסונית הנרכשת. על ידי שמירה על אזור FC מקורי, חושבים ש-Avelumab מעורר את מערכת החיסון המולדת וגורם להרעלת תאים תלוית נוגדנים (ADCC). בחודש נובמבר 2014, מרק ופייזר הודיעו על שיתוף פעולה אסטרטגי לפיתוח ושיווק משותף של Avelumab.
אודות הברית בין חברת מרק לפייזר
אימונו-אונקולוגיה נמצאת בראש סדר העדיפויות של מרק ופייזר. הברית האסטרטגית הגלובלית בין מרק ופייזר מאפשרת לחברות ליהנות מנקודות החוזק ומן היכולות של כל אחת מהן ולהמשיך ולחקור את הפוטנציאל הטיפולי של Avelumab, נוגדן אנטי-PD-L1 מחקרי שהתגלה ופותח ראשית על ידי חברת מרק. הברית האימונו-אונקולוגית תפתח ותשווק במשותף את Avelumab ותקדם את נוגדן ה-PD-1 של פייזר. במסגרת שיתוף הפעולה ישתפו החברות פעולה בעד 20 תכניות פיתוח קליני אימונו-אונקולוגיות בעדיפות גבוהה, לרבות ניסויי שילוב, שרבים מהם צפויים להתחיל בשנת 2015.
חברת פייזר: עבודה משותפת לקראת עולם בריא יותר
אנו בחברת פייזר מיישמים את המדע ואת המשאבים הגלובליים שלנו כדי להביא לחולים טיפולים שמאריכים ומשפרים באופן משמעותי את חייהם. אנו שואפים לקבוע את התקן לאיכות, בטיחות ולערך באמצעות גילוי, פיתוח וייצור של מוצרים רפואיים. התיק הגלובלי שלנו כולל תרופות וחיסונים, כמו גם רבים מן המוצרים הרפואיים לצרכן הידועים ביותר בעולם. מדי יום עובדים עמיתי פייזר בשווקים מפותחים ומתפתחים כדי לקדם בריאות, מניעה, טיפול ותרופות למחלות המפחידות ביותר של זמננו. בהתאם לאחריות שיש לנו כאחת מן החברות הביופרמצבטיות החדשניות המובילות בעולם, אנו משתפים פעולה עם ספקי שירותי בריאות, ממשלות וקהילות מקומיות כדי לתמוך ולהרחיב את הגישה לשירותי בריאות אמינים וזמינים ברחבי העולם. במשך יותר מ-150 שנים עמלה פייזר להביא מזור לכל מי שתלה בה תקוותו. למידע נוסף בקרו באתר החברה www.pfizer.com.
Merck KGaA, דרמשטט, גרמניה
חברת מרק מן העיר דרמשטט שבגרמניה, היא חברה מובילה למוצרי היי-טק חדשניים ובאיכות עליונה בתחום המוצרים הרפואיים, מדעי החיים וחומרים ביצועיים. לחברה יש שישה עסקים – ביופרמצבטיקה, בריאות הצרכן, אלרגופארמה, ביוסימילרים, מדעי החיים וחומרים ביצועים – ומחזור המכירות שלה בשנת 2014 עמד על 11.3 מיליארד אירו. כ-39,000 עובדים ב-66 מדינות עמלים כדי לשפר את איכות חייהם של חולים, לטפח את ההצלחה של לקוחות ולסייע לעמוד באתגרים גלובליים. מרק הוא חברת התרופות והכימיקלים הוותיקה בעולם - מאז 1668 מסמלת החברה חדשנות, הצלחה עסקית ויזמות אחראית. משפחת המייסדים, המחזיקה בכ-70% ממניות החברה, הייתה ונותרה בעלי הרוב בחברה עד היום. מרק מחזיקה בזכות העולמית לשם מרק ולמותג. יוצאי הדופן היחידים הם קנדה וארצות הברית, בהן החברה פועלת תחת השמות MD Serono, EMD Millipore ו-EMD חומרים ביצועיים.
כל ההודעות לעיתונות של חברת מרק מופצות בדואר אלקטרוני במקביל לעלייתן לאתר האינטרנט של החברה. אנא כנסו ל- www.merckgroup.com/subscribe להרשמה מקוונת, שינוי בחירה או הפסקת שירות זה.
הצהרת הסרת חבות פייזר
המידע הכלול בהודעה זו תקף ל-7 באוקטובר 2015. פייזר אינה מתחייבת לעדכן את המידע צופה פני העתיד הכלול בהודעה זו כתוצאה ממידע חדש, אירועים או התפתחויות עתידיים.
הודעה לעיתונות זו מכילה מידע צופה פני עתיד על אודות Avelumab (MSB0010718C), לרבות התוויה אפשרית ל-MCC, ברית האימונו-אונקולוגית של פייזר ושל מרק הכוללת טיפולי אנטי-PD-L1 ואנטי-PD-1 ותכניות פיתוח קליניות, שלצד היתרונות הפוטנציאליים שלהם כרוכים בהם גם סיכונים ואי ודאויות משמעותיים שעלולים לגרום לכך שהתוצאות בפועל תהיינה שונות מהותית מאלו שהובעו או המשתמעים מהצהרות כגון אלה. סיכונים ואי ודאויות כוללים, בין היתר, את חוסר הוודאות הגלומה במחקר ופיתוח, לרבות יכולת העמידה במועדי תחילת וסיום המחקר הקליני הצפויים וכן האפשרות של תוצאות מחקר שליליות; סיכונים הקשורים בנתוני ביניים, הכוללים את הסיכון שהתוצאות הסופיות של השלב הראשון ל- Avelumab ו / או ניסויים קליניים נוספים עשויות להיות שונות (או פחות מעודדות) מתוצאות נתוני הביניים ואינם יכולים לתמוך בפיתוח קליני נוסף; הסיכון שנתוני ניסוי קליני יהיו פתוחים לפרשנויות שונות, ואפילו כאשר אנו רואים בנתונים כמספיקים כדי לתמוך בבטיחות ו / או יעילות של מוצר מועמד, רשויות הפיקוח עשויות לא להיות שותפות לדעתנו ולדרוש נתונים נוספים או לדחות את האישור על הסף; אם וכאשר יישומי תרופה יאושרו בידי הרשויות הרגולטוריות, דבר שיהיה תלוי בהערכה של אותן רשויות פיקוח של פרופיל התועלת-סיכון שהוצע על ידי מכלול המידע על אודות היעילות והבטיחות שהוגש להן; החלטות של רשויות הפיקוח לגבי תיוג ועניינים אחרים שיכולים להשפיע על הזמינות או על הפוטנציאל המסחרי של Avelumab, טיפולים משולבים או מוצרים מועמדים אחרים; והתפתחויות תחרותיות.
ניתן למצוא תיאור נוסף של הסיכונים ואי הוודאויות בדוח השנתי של פייזר בטופס 10-K לשנת הכספים שהסתיימה ב-31 בדצמבר 2014, ובדוחות הבאים שלה בטופס 10-Q, כולל בחלקים תחת הכותרות "גורמי סיכון" ו"מידע צופה פני עתיד וגורמים שעשויים להשפיע על תוצאות עתידיות," כמו גם בדוחותיה שלאחר מכן בטופס 8-K, אשר כולם הוגשו לרשות לניירות הערך האמריקאית וזמינים ב-www.sec.gov וב-www.pfizer.com.
ניתן למצוא תיאור נוסף של הסיכונים ואי הוודאויות בדוח השנתי של פייזר בטופס 10-K לשנת הכספים שהסתיימה ב-31 בדצמבר 2014, ובדוחות הבאים שלה בטופס 10-Q, כולל בחלקים תחת הכותרות "גורמי סיכון" ו"מידע צופה פני עתיד וגורמים שעשויים להשפיע על תוצאות עתידיות," כמו גם בדוחותיה שלאחר מכן בטופס 8-K, אשר כולם הוגשו לרשות לניירות הערך האמריקאית וזמינים ב-www.sec.gov וב-www.pfizer.com.
מקור: Pfizer